Therapi genynnol
Gyda therapi genynnol, mewnosodir cop茂au o alelUn o sawl ffurf ar enyn penodol. normal i mewn i cromosomYr adeiledd sydd wedi ei wneud o DNA sy鈥檔 codio ar gyfer holl nodweddion organeb. unigolyn sy鈥檔 cludo鈥檙 alel ffibrosis cystig diffygiol. Nid yw bob amser yn llwyddiannus, ac mae ymchwil yn parhau.
Mae鈥檔 anghyfreithlon mewnosod genynnau i gelloedd rhyw, achos byddai unrhyw newidiadau鈥檔 cael eu hetifeddu gan epil yr unigolyn. Yn hytrach, defnyddir therapi genynnol ar gelloedd y corff. Mae hynny鈥檔 golygu y gallai鈥檙 unigolyn basio鈥檙 alel diffygiol ymlaen i鈥檞 blant/phlant, hyd yn oed os yw鈥檔 gwella ei hun.
Y broses sylfaenol
Dyma gamau sylfaenol therapi genynnol ar gyfer ffibrosis cystig:
- torri鈥檙 alel normal allan 鈥 defnyddir ensymau arbennig i wneud hyn
- gwneud nifer o gop茂au o鈥檙 alel
- rhoi cop茂au o鈥檙 alel normal i mewn i gelloedd unigolyn sydd 芒鈥檙 anhwylder arno
Problemau posibl
Y cam olaf yw鈥檙 prif anhawster fel arfer. Dyma rai o鈥檙 problemau a all ddigwydd:
- hwyrach na fydd yr alelau鈥檔 mynd i mewn i bob cell darged
- gall yr alelau uno 芒鈥檙 cromosomau mewn mannau od, a pheidio gweithio鈥檔 iawn oherwydd hynny
- gall celloedd a gafodd driniaeth gael eu disodli鈥檔 naturiol gan gelloedd y claf ei hun sydd heb eu trin
Dulliau gwahanol
Defnyddir gwahanol ddulliau i gael yr alelau i mewn i gelloedd y claf, gan gynnwys:
- defnyddio liposomau sef defnynnau o saim mewn chwistrellau trwyn
- defnyddio firysau annwyd sydd wedi鈥檜 haddasu i gludo鈥檙 alel 鈥 aiff y firysau i mewn i鈥檙 celloedd a鈥檜 heintio
- pigiad DNA uniongyrchol
Materion sy'n codi o ddatblygu a defnyddio therapi genynnol
Gall ymchwil i therapi genynnol i drin ffibrosis cystig fod yn ddrud iawn. Os yw鈥檙 therapi鈥檔 llwyddiannus, dim ond am gyfnod byr bydd yn gweithio gan fod celloedd epithelial y bibell wynt sy'n derbyn y genyn yn cael eu treulio鈥檔 gyson. Felly, nid yw'n ateb tymor hir am fod angen ailgyflwyno鈥檙 genyn yn barhaus.
Dyma ffactorau eraill i'w hystyried.
- Efallai bydd y claf yn ymateb yn imiwn i'r genyn a gyflwynwyd.
- Mae'r therapi yn cynnig gobaith i gleifion i fyw bywyd normal, ond nid oes wastad sicrwydd bydd hyn yn digwydd.
- Mae grwpiau crefyddol yn credu na ddylai pobl gael eu trin yn enetig.